Terapija koja je nekada smatrana naučnom fantastikom sada je kod nekih pacijenata uspjela da obrne tok agresivnih i neizlječivih krvnih karcinoma, saopćili su ljekari.
Tretman podrazumijeva precizno uređivanje DNK bijelih krvnih ćelija kako bi se pretvorile u "živi lijek" koji se bori protiv raka, piše BBC.
Prva djevojčica koja je primila terapiju, čija je priča objavljena 2022. godine, i dalje je bez bolesti i sada planira postati naučnica koja istražuje rak.
Do sada je još osmero djece i dvoje odraslih sa T-ćelijskom akutnom limfoblastnom leukemijom tretirano ovom metodom, pri čemu je gotovo dvije trećine (64%) pacijenata u remisiji.
T-ćelije su inače čuvari tijela – traže i uništavaju prijetnje – ali kod ove vrste leukemije one nekontrolisano rastu.
Za učesnike u istraživanju, hemoterapija i transplantacija koštane srži nisu uspjele. Osim eksperimentalnog lijeka, jedina opcija bila je olakšati smrt.
„Stvarno sam mislila da ću umrijeti i da neću moći odrasti i raditi sve ono što svako dijete zaslužuje“, kaže 16-godišnja Alyssa Tapley iz Leicestera.
Ona je prva osoba na svijetu koja je primila terapiju u bolnici Great Ormond Street i sada uživa u životu.
Terapija prije tri godine uključivala je potpuno uništavanje njenog starog imunog sistema i rast novog. Provela je četiri mjeseca u bolnici i nije smjela viđati svog brata zbog rizika od infekcije.
Sada joj je rak neotkriven i potreban joj je samo godišnji pregled. Alyssa pohađa završne srednjoškolske ispite, učestvuje u programu Duke of Edinburgh, razmišlja o vozačkoj dozvoli i planira svoju budućnost.
Tim Univerziteta College London (UCL) i bolnice Great Ormond Street koristio je tehnologiju nazvanu base editing (uređivanje baza).
Baze su jezik života – četiri vrste baza (adenin – A, citozin – C, guanin – G i timin – T) čine genetski kod. Baš kao što slova tvore riječi, milijarde baza u DNK tvore upute za tijelo. Base editing omogućava naučnicima da precizno mijenjaju jednu bazu, prepravljajući genetski "priručnik".
Cilj je bio koristiti prirodnu snagu zdravih T-ćelija da traže i uništavaju prijetnje, a zatim je usmjeriti protiv T-ćelijske akutne limfoblastne leukemije.
Prvi korak bio je onemogućiti T-ćelijama da napadaju vlastito tijelo. Drugi je uklonio oznaku CD7, što sprječava da terapija uništi same sebe. Treći je bio „nevidljivi plašt“ koji štiti ćelije od hemoterapije. Konačno, T-ćelije su programirane da traže sve sa oznakom CD7 i uništavaju ih.
Terapija se primjenjuje u pacijente, a ako se rak ne otkrije nakon četiri sedmice, pacijentima se radi transplantacija koštane srži da bi im se obnovio imuni sistem.
Studija objavljena u New England Journal of Medicine izvještava da je od prvih 11 pacijenata, devet postiglo duboku remisiju, a sedam ostaje bez bolesti između tri mjeseca i tri godine nakon terapije.
Jedan od najvećih rizika su infekcije dok je imuni sistem oslabljen. U dva slučaja rak je izgubio CD7 oznaku i uspio se „sakriti“, što je dovelo do ponovne pojave bolesti.
Ljekari ističu da su rezultati impresivni i da pružaju nadu pacijentima koji su prethodno imali vrlo malu šansu za preživljavanje.