Terapija koja bi se nekada smatrala naučnom fantastikom preokrenula je agresivne i neizlječive vrste raka krvi kod pojedinih pacijenata, saopštili su ljekari. To liječenje uključuje precizno uređivanje DNK u bijelim krvnim ćelijama kako bi se pretvorile u „živi lijek“ koji aktivno napada rak, piše BBC.
Prva djevojčica koja je primila ovu terapiju, Alyssa Tapley iz Leicestera, liječena je 2022. godine, a danas je potpuno zdrava i planira postati naučnica specijalizirana za istraživanje raka. Sada je ovom metodom liječeno još osmero djece i dvoje odraslih oboljelih od akutne limfoblastne leukemije T-ćelija, a gotovo dvije trećine pacijenata (64 posto) su u remisiji.
T-ćelije bi trebale štititi tijelo, ali u ovom obliku leukemije nekontrolisano rastu. Kod pacijenata uključenih u ispitivanje, kemoterapija i transplantacija koštane srži nisu uspjele. Osim eksperimentalnog lijeka, jedina opcija bila je palijativna njega.
„Stvarno sam mislila da ću umrijeti i da neću moći odrasti i raditi sve ono što svako dijete zaslužuje“, rekla je Alyssa, danas 16-godišnjakinja koja sada živi sasvim normalno.
Tretman je primila u bolnici Great Ormond Street i uključivao je potpuno brisanje njenog starog imunosnog sistema i izgradnju novog. U bolnici je provela četiri mjeseca, izolirana od rizika infekcija. Danas je njen rak neprimjetan, a potrebni su joj samo godišnji pregledi.
Tim naučnika sa University College London i bolnice Great Ormond Street koristio je tehnologiju „uređivanja baza“. Baze – A, C, G i T – gradivni su elementi DNK, a ova metoda omogućava preciznu izmjenu samo jedne baze u genetskom kodu.
Cilj je bio napraviti T-ćelije koje će prepoznati i uništiti sve ćelije koje nose oznaku CD7, karakterističnu za kancerogene T-ćelije. Koraci su uključivali:
- deaktivaciju mehanizma kojim zdrave T-ćelije napadaju organizam pacijenta
- uklanjanje oznake CD7 da se modificirane stanice međusobno ne unište
- zaštitu od kemoterapije
- programiranje da napadaju sve stanice s oznakom CD7
Studija objavljena u časopisu New England Journal of Medicine obuhvatila je prvih 11 pacijenata. Devetero je postiglo duboku remisiju i moglo pristupiti transplantaciji koštane srži. Sedam pacijenata i dalje je bez bolesti, u periodu od tri mjeseca do tri godine nakon terapije.
Najveći rizik je potpuna slabost imuniteta tokom liječenja, zbog čega je opasnost od infekcija velika. Kod dvije osobe rak je „izgubio“ CD7 oznake i tako se sakrio od terapije.
Dr. Robert Chiesa rekao je da je riječ o „izuzetnim kliničkim rezultatima“ kod izuzetno agresivnog tipa leukemije. Dr. Deborah Yallop dodala je da se radi o „veoma moćnom pristupu“ koji je uklonio leukemiju koja je izgledala neizlječiva.
Dr. Tania Dexter iz organizacije Anthony Nolan poručila je da rezultati „donose nadu da će ovakvi tretmani postati dostupni sve većem broju pacijenata“.