U revolucionarnom razvoju koji je objavio Verve Therapeutics iz Bostona na sastanku Američkog udruženja za srce, eksperimentalni tretman za snižavanje holesterola koji koristi modifikaciju gena pokazao je obećavajuće rezultate, navodi za Anadolu Midhat Nurkić, specijalista interne medicine i subspecijalista kardiolog.
Nurkić je istakao da je ispitivanje, koje je uključivalo deset pacijenata sa teškim srčanim oboljenjima koji nisu reagovali na tradicionalne lijekove za snižavanje holesterola, pokazalo značajno smanjenje nivoa holesterola, što ukazuje na efikasnost i bezbjednost.
“Pacijenti, prosječne starosti od 54 godine, koji imaju genetsku abnormalnost poznatu kao porodična hiperholesterolemija, koja pogađa oko milion osoba u Sjedinjenim Državama. Dok se ispitivanje fokusiralo na relativno malu veličinu uzorka, rezultati bi mogli imati široke implikacije na milione ljudi širom svijeta koji se bore sa srčanim bolestima, vodećim uzrokom smrti odgovornim za više od 800.000 srčanih udara godišnje samo u Sjedinjenim Državama“, naveo je Nurkić.
Iako su daljnja ispitivanja koja uključuju raznolikiji raspon pacijenata neophodna, stručnjaci za modificiranje gena i kardiolozi izrazili su optimizam u pogledu potencijala liječenja i napravi revoluciju u preventivnu kardiologiju.
Fjodor D. Urnov, genetičar na Institutu za inovativnu genomiku u Berkliju, Kalifornija, opisao je rezultate kao transformativni skok na novu teritoriju.
“Do sada smo o uređivanju gena razmišljali kao o tretmanu koji bismo trebali rezervirati za vrlo rijetke bolesti za koje ne postoji drugi tretman. Ali ako možemo da uređivanje gena učinimo sigurnim i široko dostupnim, zašto ne bismo krenuli na češću bolest“, naveo je on.
Studija je uključivala pacijente koji su primili jednu infuziju mikroskopskih lipidnih nanočestica koje sadrže molekularnu tvornicu dizajniranu za uređivanje specifičnog gena u jetri odgovornog za sintezu holesterola. Ciljani gen, PCSK9, reguliše LDL holesterol, opšte poznat kao loši holesterol, sa ciljem da blokira njegovu aktivnost.
